首例接受胚胎干细胞治疗的患者

注射前胚胎干细胞成熟

在送给患者之前,胚胎细胞会成熟为“前体细胞”,注定会变成少突胶质细胞。这些是构成髓鞘的细胞,这些髓鞘保护脊髓中的神经。

希望GRNOPC1细胞能够通过取代失去的髓磷脂并释放促进新神经生长的化学信号来恢复脊髓功能。

使用连接到手术台框架上的注射器定位设备将细胞直接注射到脊柱损伤部位。

研究中的患者必须接受短期免疫抑制疗法,以确保其身体不会排斥新细胞。

亚特兰大患者以及将在临床试验的第一阶段中招募的另外九名患者仅获得小剂量的GRNOPC1细胞。它是人类在动物研究中显示出最小剂量的等效物。如果治疗证明是安全的,则研究的下一阶段将使用多达十倍大剂量的细胞。

关键问题是干细胞是否会刺激称为畸胎瘤的肿瘤的生长,细胞是否会被免疫系统排斥以及是否会产生意想不到的后果,例如神经痛。

在临床前研究中,患有严重脊髓损伤的动物在用OPC1细胞治疗后恢复了行走的能力。这些动物没有发育成畸胎瘤,排斥细胞或遭受神经痛。

除了表现出临床上的改善外,治疗动物的受损神经也被新的髓磷脂包被,并且在注射的细胞附近出现了新的神经生长。

人类是否会像动物一样做出反应仍然是一个悬而未决的问题。将密切跟踪研究患者,并且必须同意进行15年的检查。

到目前为止,唯一活跃的临床试验中心是芝加哥的西北大学和亚特兰大的Shepherd脊椎中心。

费斯勒(Fessler)指出,这项研究并不是他第一次使用胚胎组织修复脊柱损伤。在1990年代后期,费斯勒(Fessler)和他的同事们在佛罗里达大学(University of Florida)时探索了使用胎儿脊髓组织治疗瘫痪的方法。

总体而言,这种治疗效果不明显。但是个别患者有了很大的进步-费斯勒说,这项研究中获得的关键知识为今天开始的干细胞试验奠定了种子。

除了用于神经系统疾病的GRNOPC1细胞外,Geron还从胚胎干细胞中制造出其他六种细胞类型:

用于治疗心力衰竭和心脏病的心肌细胞用于治疗糖尿病的胰岛细胞用于治疗骨关节炎的软骨细胞用于药物测试的肝抗原细胞用于癌症和传染病的免疫疗法的抗原呈递细胞用于治疗骨质疏松症和骨折的骨细胞

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