干细胞移植可能有助于某些积极的MS

2019年1月15日,星期二(健康日新闻)-一项新的临床试验发现,当标准药物失效时,干细胞移植可能会帮助一些患有多发性硬化症(MS)的人。

该研究集中在110名患有MS侵袭性病例的患者中:尽管服用了标准药物,他们的症状在过去一年中至少发作了两次,他们已经平均尝试了其中三种药物。

研究人员随机分配患者继续尝试其他药物或进行干细胞移植-使用从自己血液中提取的细胞。

在平均三年的时间里,有55位患者中有34位患者的MS进展为-这意味着他们的残疾状况恶化了。相比之下,接受干细胞移植的55名患者中只有3名。

首席研究员理查德·伯特(Richard Burt)博士说,这是一个惊人的差异,并补充说结果甚至比他的团队预期的要好。

话虽如此,伯特(Burt)警告说,只有少数MS患者可能成为移植候选者。目前,只有某些医疗中心具备必要的经验和专业知识。

西北大学芝加哥芬伯格医学院免疫治疗和自身免疫疾病负责人伯特说:“任何有力的治疗方法也可能是危险的。”“您不想太早或太晚使用它。而且您也不想过度使用它。

美国多发性硬化症学会研究执行主任布鲁斯·贝博(Bruce Bebo)回应了这些预防措施。

没有参加这项研究的贝博说:“这项研究值得庆祝。”“这是该策略的第一个随机对照临床试验。”

但是,他强调说,这种治疗仍然是实验性的,只能在世界上少数几个中心安全地进行。

许多医院都进行了干细胞移植,以治疗癌症。但是,Bebo说,将它们用于MS有“艺术和科学”的意义。

MS是一种神经系统疾病,是由免疫系统对人体自身的髓磷脂-脊柱和大脑神经纤维周围的保护鞘的误导引起的。根据损伤发生的位置,症状包括视力问题,肌肉无力,麻木以及难以保持平衡和协调的症状。

据美国国家MS学会称,最初约有85%的MS患者被诊断出患有“复发-缓解”疾病。这意味着症状会先发作然后缓解。但是,大多数人最终会转变为疾病的渐进形式,并且随着时间的流逝,他们的残疾会加剧。

这项新试验仅包括患有复发缓解型MS的患者,因为该疾病的关键点在于免疫系统炎症对其造成损害。

为什么干细胞移植会有帮助?Burt解释说,这个想法基本上是“重新启动”免疫系统并阻止其攻击。

来自骨髓的干细胞是免疫系统的基础。在该试验中,患者已取出并储存了自己的骨髓干细胞,然后进行了几天的化疗以破坏其现有的免疫系统。

之后,将储存的干细胞注入体内,随着时间的流逝,免疫系统会自我重建。

一半的研究患者采用了该程序。另一半继续使用可缓解疾病的药物-如那他珠单抗(Tysabri),干扰素(Avonex)和醋酸格拉替雷(Copaxone)。伯特说,这些药物可以减缓但不能阻止MS的进展。

研究发现,在接下来的几年中,干细胞移植患者看到其MS进展的可能性大大降低。

伯特说:“而且,他们的生活质量得到了明显改善。”

当患者以标准量表评估其生活质量时,移植组报告一年后平均增加20点。这些评分使接受药物治疗的患者减少了几分。

这项研究发表在1月15日的《美国医学协会杂志》上,由政府和基金会资助。

伯特警告说,干细胞移植会带来风险,包括严重甚至致命的感染,而免疫系统受到抑制。该试验中没有患者死亡。

Bebo还指出,研究患者未服用最新的MS药物,例如Ocrevus(ocrelizumab)药物,该药物在2016年该试验结束后获得批准。

贝博说:“目前尚不清楚干细胞移植与目前最有效的药物疗法相比如何。”

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