基因编辑:CRISPR人类试验将在美国启动

2015年,一个名为Layla的小女孩接受了基因编辑的免疫细胞的治疗。这有助于消除所有杀死她身体的白血病迹象。这是实验性的,但到2017年底,这种革命性的基因编辑治疗将挽救许多生命,正如《新地图集》(New Atlas)所述,基因编辑涉及改变或破坏体内已经存在的基因。以前,这被证明是极其困难的,但是只有从错误的角度来看它才花了数年的时间,但是保存Layla的方法称为CRISPR,虽然有效,却具有革命性意义。根据Engadget的说法,该方法可在数周内完成,并具有惊人的结果。它被用来在患有癌症的人的免疫细胞中禁用称为PD-1的基因。编辑后的细胞被注入患者体内。PD-1在免疫细胞表面具有“关闭开关”。这对于癌症很有用,因为它们最终能够翻转PD-1来关闭电源,从而使免疫系统无用。在编辑的细胞上,没有关闭电源的开关,从而使免疫系统更有效据《新科学家》报道,美国的审判已经在进行中,而且似乎比以往任何时候都更具野心。新的试验将增加一个额外的基因,该基因被设计成使免疫细胞也靶向肿瘤。然后将使用CRISPR来禁用PD-1和其他两个基因。先前涉及添加靶向肿瘤基因的测试已经显示出有望用于白血病等癌症的试验。但是,它对于实体瘤还不能很好地起作用。希望将两者结合起来可以使治疗更有效。

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